专家呼吁：将公平性纳入药物价值评价维度

科技日报记者 马爱平

9月12日，由健康报社主办的“三医联动之医保体系建设研讨会”在线上召开。专家们呼吁，随着医保目录中创新抗癌药物数量和种类的不断增加，应积极响应国家医保改革指导意见，将公平性纳入药物价值评价维度，提高高质量创新药物的可及性，让更多的癌症患者享受公平的医保资源，助力《健康中国行动（2019-2030年）》提出的到2022年总体癌症5年生存率不低于43.3%的目标早日实现。

医保公平性影响癌症患者生存

北京大学肿瘤医院医疗保险服务处处长冷家骅介绍，近年来，我国医保在抗癌领域内的改革创新，大幅提高了对癌症患者的保障力度。2017 年通过创新引入国家谈判的形式和价值医疗证据，医保目录新增36种创新药，2018年的抗癌药物专项谈判又新增 17种特效药，2019年的医保目录又一次性增加了临床必需的创新药物97种。其中不乏曲妥珠单抗、克唑替尼这样的重磅炸弹抗癌药物，将国家医保对乳腺癌、肺癌等多种大癌种的保障程度提高到了一个新水平。

“今年医保改革又进入了新阶段，最新施行的《基本医疗保险用药管理暂行办法》中，对国家医保药物目录的制定和调整做出了明确的说明，并明确提出了符合‘临床必需、安全有效、价格合理’作为基本纳入条件。同时，公平性维度也越来越引起社会的关注。”冷家骅解释，目前从支付方的视角对目录外药品的价值评估中，首先应评价药物的临床价值，对于临床必须且已证明安全有效的药物，通常使用“成本-效益”分析的方法进一步评价其是否具有经济性。目的就是选择基金投入相同但健康价值获益更高的药物。通过连续三年的医保目录的动态调整，某些疾病获得了更好的保障，同时占用的医保基金就多，也有些病种目前可及的特效药较少，消耗的医保资源少，因此就引发了参保人医保资源分享不公平问题的讨论。

“近年来，国家对抗癌药医保报销做了很大的改革，原来病人治疗一个疗程需要用的肿瘤药需要几十万元，经过医保谈判后降至十万元左右有的甚至更低，再经医保报销后，患者只负担约几万元，这体现了政府对民众的关怀。同时更要积极推动建立医保动态调整机制，保障医保基金使用的公平和合理性。让更多创新的抗癌药纳入医保报销范畴，让抗癌之痛逐渐成为历史。”复旦大学附属华山医院药学部主任、教授钟明康指出。

提升创新药物可及性迫在眉睫

“乳腺癌的治疗就是最好的例证。”中国医学科学院肿瘤医院教授马飞对此颇有感触，乳腺癌是女性第一大癌，全球每分钟就确诊4例死亡1例。目前，中国乳腺癌患者5年生存率总体达到83.2%，但晚期乳腺癌诊疗形势仍然非常严峻，患者5年生存率仅为20%。究其原因，相比发达国家，中国可获得的创新药物治疗方案仍不够丰富，已在中国获批的创新药品也依然面临费用昂贵、难以负担的问题。中国有很多晚期患者放弃治疗，整体的晚期乳腺癌治疗率低于欧美国家。而且目前的医保政策，HER2阳性乳腺癌患者在医保报销中占优势明显。因此，最近发布的《中国晚期乳腺癌规范诊疗指南（2020版）》更加重视2018年至2020年国内外晚期乳腺癌治疗进展，在HR阳性HER2阴性晚期乳腺癌治疗领域，新版指南一线治疗推荐CDK4/6抑制剂联合内分泌药物的治疗方案。指南的更新为国家卫生管理部门进行卫生政策制定与医保资源配置提供了依据，从国家层面提升晚期乳腺癌创新药物的可及性，让更多患者受益。

首都医科大学附属北京天坛医院药学部主任、教授赵志刚介绍，最新版《中国医疗机构药品评价与遴选快速指南》的发布，为国家医保目录公布后药品进入医院提供了科学、公平、公正选择的方法，让医保药品快速用于临床。《指南》由临床药学、临床医学、医保、卫生经济学等领域的专家制定，依据药品的药学特性、有效性、安全性、经济性及其它5大方面，20多个量化指标进行打分，依据得分最终确定可以进入医院的药品。这个过程中也会考量医保抗癌药物的可及性和公平性问题，让更多不同类型癌症的患者享受到最佳的治疗方案。《指南》多维度的评价反过来也会促进企业持续改进和创新，进一步提升药品质量，惠及患者。

“明确疗效新型靶向药物进入医保医，既可以减轻患者负担，也可以提高患者依从性，从而使得肿瘤患者的生活质量和生存率得到提高，如HER2阳性单抗药物；这不仅影响药物研发投入，也有利于学科的发展；但是要多纬度思考，以乳腺癌为例，病理分型不同治疗策略不同，所以将公平性评价纳入抗肿瘤药物综合评价维度之一，将会给更多肿瘤患者带来生存获益。”复旦大学附属肿瘤医院主任药师、教授翟青说。

将公平性纳入医保药评估体系

北京罕见病诊疗与保障学会副会长刘军帅认为，医保基金规模有限，制度设置的公平性并不意味着创新药的最大可及性，优先选择本身就包含着公平保障的内涵。

“公平性保障作为罕见病用药保障的核心问题，应该在伦理、效率等多个层面得到体现。”刘军帅表示，从制度建设角度看，相对于普惠性医保，罕见病（包括不同语境下的少见病）应该有相对优先、相对独立的用药保障机制，并把普惠制政策和优先级政策结合起来，尽可能促进药物可及性的不断提高，进而实现更具价值、更具效率的高水平公平保障；同时，还需要在创新多层次保障制度建设的基础上，进一步完善各类制度之间的保障结构，并形成多方共付、共担、共治、共享模式。另外，还要改变过去保住院为主的付费业务模式，逐步向门诊保障及重慢病管理转变。最后，还要在创新付费机制方面有所突破，引入基于价值、基于财务的风险分担机制，让基金效率更大化，让更多患者获益，实现更具效率、更具价值的公平性保障。

冷家骅建议，抗癌药的医保公平性评估可以与当前医保强调的“临床必须，安全有效，价格合理”评估标准相结合，在治疗方法满足安全有效性之后成为第二步的筛选。即将现有的“临床有效性和安全性—成本-效益—预算影响”，调整为“临床有效性和安全性—社会公平性—成本-效益—预算影响”。具体的做法可以参考欧洲全民医保国家的经验：可以将收益大小、消耗资源多少、疾病严重高低几个指标结合，收益最大、消耗资源最少、疾病严重程度最高，给予较高的医保报销。在医疗保障领域参考公平性维度后，单个药品的绝对临床获益也许不再是准入的通行证。