我国首个“突破性治疗药物”有望加速获批造福患者

科技日报记者 张晔

记者从国家药监局（NMPA）药品审评中心（CDE）网站获悉，根据最新公示，传奇生物科技股份有限公司研发的治疗用生物制品1类新药西达基奥仑赛（cilta-cel, LCAR-B38M CAR-T细胞自体回输制剂）已纳入突破性治疗品种名单，这是中国首个“突破性治疗药物”。此前，多发性骨髓瘤尚无有效治疗手段，此次西达基奥仑赛纳入突破性治疗药物名单，意味着将加速获批造福患者。

“突破性治疗公示”专栏公示

在2020年7月1日实施的新版《药品注册管理办法》中，首次出现突破性治疗药物程序，旨在加速用于治疗严重疾病且尚无有效防治手段的药物的开发和审评。

据悉，西达基奥仑赛是由传奇生物开发的一款靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T疗法，作为一种结构新颖的CAR-T细胞疗法，该疗法含有4-1BB共刺激结构域和两个BCMA靶向单域抗体，旨在增加其靶向癌细胞的综合能力。用于既往接受过至少三线治疗， 其中包括至少一种蛋白酶体抑制剂（PI）和至少一种免疫调节剂（IMiD），并且在接受最近一次治疗后12个月内出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）成人患者。西达基奥仑赛与其他CAR-T产品相比，不但具有独特的药物结构，其临床用药剂量明显更小，使用安全性高且疗效极为优异，在目前全球同靶点药物的注册临床实验竞争中具有明显的临床优势。

西达基奥仑赛结构示意图

传奇生物西达基奥仑赛于8月13日纳入突破性治疗品种名单

“目前，多发性骨髓瘤仍是一种无法治愈的疾病，因此，发现和开发新的治疗方法至关重要。”传奇生物首席执行官章方良博士表示。根据临床试验数据显示，在中位随访时间为11.5个月时，所有患者对治疗均有反应，其中，客观缓解率（ORR）保持100％，86％的患者达到了严格的完全缓解，9 个月的 PFS 率为 86%。同时，此长期随访数据进一步支持中国Legend-2研究的发现，两个研究均显示出深入且持久的治疗反应。